Análisis del tamaño y la participación del mercado de terapias para enfermedades monogénicas: tendencias de crecimiento y previsiones (2025-2030)

El informe de mercado de terapia de enfermedades monogenéticas segmenta la industria en por patrón de herencia (autosómico, cromosómico), por tipo de terapia (terapia genética y celular, terapia de reemplazo enzimático (ERT), terapia basada en ARN, terapia con células madre, edición genética basada en CRISPR, otros), por tipo de enfermedad (fibrosis quística, anemia de células falciformes, enfermedad de Huntington, otros) y geografía (América del Norte, Europa, Asia-Pacífico y más).

Tamaño y participación del mercado de terapias para enfermedades monogénicas

Resumen del mercado de terapias para enfermedades monogénicas
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Análisis del mercado de terapias para enfermedades monogénicas por Mordor Intelligence

Se estima que el tamaño del mercado de terapias de enfermedades monogénicas será de USD 36.28 mil millones en 2025, y se espera que alcance los USD 60.58 mil millones para 2030, con una CAGR del 10.80 % durante el período de pronóstico (2025-2030).

Varios factores, incluida la incidencia de enfermedades monogenéticas, una mayor conciencia de los trastornos genéticos y una intensa actividad de investigación y desarrollo (I+D), configuran significativamente el mercado de terapias dirigidas a estas enfermedades.

Las predisposiciones genéticas, junto con las influencias ambientales, están aumentando la incidencia de enfermedades monogénicas. Este aumento da como resultado una creciente población de pacientes que necesita terapias dirigidas. A medida que aumentan los diagnósticos de enfermedades como la fibrosis quística y la distrofia muscular, también lo hace la demanda de tratamientos efectivos. Esta creciente demografía de pacientes impulsa a las empresas farmacéuticas a intensificar sus inversiones en el desarrollo de terapias, ampliando así el mercado. Por ejemplo, el Registro de Pacientes de la Fundación de Fibrosis Quística Destacado 2023 informó que en los Estados Unidos, alrededor de 33,288 personas estaban registradas con fibrosis quística (FQ) en 2023. Esta cifra subraya una notable diversificación en la población, con más del 17% identificándose como hispanos, negros o multirraciales. El registro también señaló 10,164 consultas de telesalud, 100,648 visitas clínicas y 61 trasplantes de pulmón en 2023. Dada la carga sustancial de enfermedades monogénicas como la anemia de células falciformes, la demanda de terapias efectivas es pronunciada. A medida que aumenta la demografía de pacientes, también lo hace el mercado de estos tratamientos.

Además, una mayor concienciación sobre los trastornos genéticos no solo facilita el diagnóstico temprano, sino que también fomenta la defensa de los pacientes, lo que amplifica la demanda de terapias de vanguardia. A medida que aumenta el interés público en la información y las opciones de tratamiento, los sistemas de atención sanitaria están integrando cada vez más las pruebas y el asesoramiento genéticos en la atención estándar, lo que enriquece aún más el mercado de terapias para abordar enfermedades monogénicas. Por ejemplo, en septiembre de 2024 se celebró el Mes Nacional de Concientización sobre la Anemia Falciforme, lo que subrayó la importancia de la educación sobre la enfermedad y las donaciones de sangre. Las actividades incluyeron actividades de divulgación comunitaria para reforzar la detección y la accesibilidad al tratamiento.

De igual manera, la Fundación de Fibrosis Quística, durante el Mes de Concientización sobre la FQ en mayo de 2024, destacó la resiliencia y la narración comunitaria a través de las redes sociales. Sus campañas buscaban visibilizar las complejidades de la FQ e impulsar un mayor acceso al tratamiento y la financiación de la investigación. Por lo tanto, la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos no solo promueve el diagnóstico temprano y la defensa de los pacientes, sino que también impulsa la demanda de terapias innovadoras. A medida que crece el interés público en la información y las opciones de tratamiento, los sistemas de salud integran cada vez más las pruebas y el asesoramiento genético en la atención estándar, lo que enriquece aún más el mercado de terapias para enfermedades monogénicas.

Los esfuerzos enérgicos de I+D desempeñan un papel fundamental en la elaboración de nuevas terapias para enfermedades monogénicas. El aumento de las inversiones y las colaboraciones entre las partes interesadas allanan el camino para innovaciones revolucionarias, siendo la terapia génica un contribuyente principal a la expansión del mercado. Por ejemplo, en septiembre de 2024, Genespire, una empresa de biotecnología centrada en terapias génicas listas para usar para enfermedades genéticas pediátricas, consiguió una ronda de financiación de serie B de 46.6 millones de euros (52 millones de dólares). La ronda fue codirigida por Sofinnova Partners, XGEN Venture y el Large Venture Fund de CDP Venture Capital, en colaboración con Indaco SGR. Por lo tanto, un panorama de I+D próspero no solo garantiza un flujo constante de nuevas terapias, sino que también fomenta la competencia, lo que potencialmente reduce los costos para los pacientes e impulsa el crecimiento del mercado.

En conclusión, la interacción entre la creciente incidencia de enfermedades, la creciente concienciación y los intensos esfuerzos de I+D pintan un panorama prometedor para el mercado de terapias monogénicas para enfermedades. Sin embargo, se avecinan desafíos como los altos costos de tratamiento, las tasas de éxito limitadas y los obstáculos regulatorios que podrían moderar esta trayectoria de crecimiento.

Panorama competitivo

El mercado de terapias para enfermedades monogénicas está consolidado y muchos actores del mercado se centran en el avance de la medicina novedosa para ofrecer terapias más eficientes y aprovechar las oportunidades de crecimiento en el mercado. Algunos de los principales actores están realizando colaboraciones, fusiones y adquisiciones de forma enérgica para consolidar su posición en el mercado en todo el mundo. Los diversos actores del mercado de terapias para enfermedades monogénicas son Bayer AG, UniQure, Abbott Laboratories, Novartis, Vertex Pharmaceuticals, Sanofi AG, Pfizer Inc., entre otros.

Líderes de la industria de la terapia de enfermedades monogénicas

  1. Bayer AG

  2. Novartis ag

  3. Pfizer Inc.

  4. Sanofi AG

  5. Biografía del pájaro azul

  6. *Descargo de responsabilidad: los jugadores principales están clasificados sin ningún orden en particular
Concentración del mercado de terapias para enfermedades monogénicas
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Desarrollos recientes de la industria

  • Septiembre de 2024: Vertex Pharmaceuticals Incorporated reveló que Health Canada ha otorgado la autorización de comercialización para PrCASGEVY (exagamglogene autotemcel). Esta terapia, basada en la edición genómica autóloga de células madre hematopoyéticas, está aprobada para el tratamiento de pacientes de 12 años o más. Específicamente, está dirigida a aquellos con enfermedad de células falciformes (ECF) que experimentan crisis vasooclusivas recurrentes (CVO) o aquellos con beta-talasemia dependiente de transfusión (TDT).
  • Septiembre de 2024: ReCode Therapeutics administró la dosis inicial a un paciente en un estudio de fase 1b de RCT2100, una terapia experimental de ARNm inhalado destinada a tratar la fibrosis quística (FQ). El diseño de RCT2100 se centra en administrar el ARNm de CFTR directamente a las células diana del pulmón. Este enfoque instruye a las células a producir una versión funcional de la proteína CFTR, que está ausente en ciertas personas afectadas por FQ.

Tabla de contenido del informe sobre la industria de la terapia para enfermedades monogénicas

1. INTRODUCCIÓN

  • Supuestos del estudio 1.1
  • 1.2 Alcance del estudio

2. METODOLOGÍA DE INVESTIGACIÓN

3. RESUMEN EJECUTIVO

4 DINÁMICA DEL MERCADO

  • 4.1 Visión general del mercado
  • Controladores del mercado 4.2
    • 4.2.1 Aumento de la incidencia de enfermedades monogénicas
    • 4.2.2 Conciencia creciente sobre los trastornos genéticos
    • 4.2.3 Actividades sólidas de investigación y desarrollo
  • Restricciones de mercado 4.3
    • 4.3.1 Costo elevado del tratamiento y tasa de éxito limitada
    • 4.3.2 Desafíos regulatorios
  • 4.4 Análisis de las cinco fuerzas de Porter
    • 4.4.1 Amenaza de nuevos entrantes
    • 4.4.2 Poder de negociación de los compradores/consumidores
    • 4.4.3 Poder de negociación de los proveedores
    • 4.4.4 Amenaza de productos sustitutos
    • 4.4.5 Intensidad de la rivalidad competitiva

5. SEGMENTACIÓN DEL MERCADO (Tamaño del mercado por valor - USD)

  • 5.1 Por patrón de herencia
    • 5.1.1 Autosómica
    • 5.1.2 Cromosómico
  • 5.2 Por tipo de terapia
    • 5.2.1 Terapia génica y celular
    • 5.2.2 Terapia de reemplazo enzimático (ERT)
    • 5.2.3 Terapia basada en ARN
    • 5.2.4 Terapia con células madre
    • 5.2.5 Edición genética basada en CRISPR
    • Otros 5.2.6
  • 5.3 Por tipo de enfermedad
    • 5.3.1 Fibrosis quística
    • 5.3.2 Anemia de células falciformes
    • 5.3.3 Enfermedad de Huntington
    • Otros 5.3.4
  • Geografía 5.4
    • 5.4.1 América del Norte
    • 5.4.1.1 Estados Unidos
    • 5.4.1.2 Canadá
    • 5.4.1.3 México
    • 5.4.2 Europa
    • 5.4.2.1 Alemania
    • 5.4.2.2 Reino Unido
    • 5.4.2.3 Francia
    • 5.4.2.4 Italia
    • 5.4.2.5 España
    • 5.4.2.6 Resto de Europa
    • 5.4.3 Asia-Pacífico
    • 5.4.3.1 de china
    • 5.4.3.2 Japón
    • 5.4.3.3 la India
    • 5.4.3.4 Australia
    • 5.4.3.5 Corea del Sur
    • 5.4.3.6 Resto de Asia-Pacífico
    • 5.4.4 Oriente Medio y África
    • 5.4.4.1 GCC
    • 5.4.4.2 Sudáfrica
    • 5.4.4.3 Resto de Oriente Medio y África
    • 5.4.5 Sudamérica
    • 5.4.5.1 Brasil
    • 5.4.5.2 Argentina
    • 5.4.5.3 Resto de América del Sur

6. PANORAMA COMPETITIVO

  • 6.1 Perfiles de empresa
    • 6.1.1 Bayer AG
    • 6.1.2 UniQure
    • 6.1.3 Bristol-Myers Squibb
    • Laboratorios 6.1.4 Abbott
    • 6.1.5Novartis
    • 6.1.6 Productos farmacéuticos Vertex
    • 6.1.7 Pfizer Inc.
    • 6.1.8 Terapéutica Sarepta
    • 6.1.9 Biografía del pájaro azul
    • 6.1.10 Grifols SA
    • 6.1.11 Sanofi SA
  • *Lista no exhaustiva

7. OPORTUNIDADES DE MERCADO Y TENDENCIAS FUTURAS

**Sujeto a disponibilidad
**Coberturas de panorama competitivo: descripción general del negocio, finanzas, productos y estrategias, y desarrollos recientes
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Alcance del informe sobre el mercado mundial de terapias para enfermedades monogénicas

Según el alcance del informe, la enfermedad monogénica se refiere a un trastorno causado por una mutación en un solo gen. Estas enfermedades pueden heredarse de manera directa, siguiendo patrones como la herencia autosómica dominante, autosómica recesiva o ligada al cromosoma X. Algunos ejemplos son la fibrosis quística, la anemia de células falciformes y la enfermedad de Huntington. La terapia monogénica implica tratamientos dirigidos específicamente a estas mutaciones de un solo gen. Los enfoques incluyen la terapia génica, que tiene como objetivo corregir o reemplazar el gen defectuoso.

El mercado de terapias monogénicas para enfermedades está segmentado por patrón de herencia, tipo de terapia, tipo de enfermedad, usuario final y geografía. Por patrón de herencia, el mercado está segmentado como autosómico y cromosómico. Por tipo de terapia, el mercado está segmentado en terapia génica y celular, terapia de reemplazo enzimático (ERT), terapia basada en ARN, terapia con células madre, edición génica basada en CRISPR y otros. Por tipo de enfermedad, el mercado está segmentado en fibrosis quística, anemia de células falciformes, enfermedad de Huntington y otros. Por geografía, el mercado está segmentado como América del Norte, Europa, Asia-Pacífico, Oriente Medio y África, y América del Sur. El informe ofrece el valor (en USD) para los segmentos mencionados anteriormente. El informe de mercado también cubre los tamaños y tendencias estimados del mercado para 17 países diferentes en las principales regiones a nivel mundial.

Por patrón de herencia
Autosómico
Cromosómico
Por tipo de terapia
Terapia génica y celular
Terapia de reemplazo enzimático (ERT)
Terapia basada en ARN
Tratamiento con Células Madres
Edición genética basada en CRISPR
Otros
Por tipo de enfermedad
Fibrosis quística
Anemia falciforme
Enfermedad de Huntington
Otros
Geografía
NorteaméricaEstados Unidos
Canada
México
EuropaAlemania
Reino Unido
Francia
Italia
España
El resto de Europa
Asia-PacíficoChina
Japón
India
Australia
South Korea
Resto de Asia-Pacífico
Oriente Medio y ÁfricaGCC
Sudáfrica
Resto de Medio Oriente y África
SudaméricaBrasil
Argentina
Resto de Sudamérica
Por patrón de herenciaAutosómico
Cromosómico
Por tipo de terapiaTerapia génica y celular
Terapia de reemplazo enzimático (ERT)
Terapia basada en ARN
Tratamiento con Células Madres
Edición genética basada en CRISPR
Otros
Por tipo de enfermedadFibrosis quística
Anemia falciforme
Enfermedad de Huntington
Otros
GeografíaNorteaméricaEstados Unidos
Canada
México
EuropaAlemania
Reino Unido
Francia
Italia
España
El resto de Europa
Asia-PacíficoChina
Japón
India
Australia
South Korea
Resto de Asia-Pacífico
Oriente Medio y ÁfricaGCC
Sudáfrica
Resto de Medio Oriente y África
SudaméricaBrasil
Argentina
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Preguntas clave respondidas en el informe

¿Qué tan grande es el mercado de terapias para enfermedades monogénicas?

Se espera que el tamaño del mercado de terapias de enfermedades monogénicas alcance los USD 36.28 mil millones en 2025 y crezca a una CAGR del 10.80 % para llegar a USD 60.58 mil millones en 2030.

¿Cuál es el tamaño actual del mercado de terapia de enfermedades monogénicas?

Se espera que en 2025 el tamaño del mercado de terapias de enfermedades monogénicas alcance los 36.28 mil millones de dólares.

¿Quiénes son los actores clave en el mercado de terapia de enfermedades monogénicas?

Bayer AG, Novartis AG, Pfizer Inc., Sanofi AG y Bluebird Bio son las principales empresas que operan en el mercado de terapias de enfermedades monogénicas.

¿Cuál es la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapia de enfermedades monogenéticas?

Se estima que Asia Pacífico crecerá a la CAGR más alta durante el período de pronóstico (2025-2030).

¿Qué región tiene la mayor participación en el mercado de terapia de enfermedades monogénicas?

En 2025, América del Norte representará la mayor participación de mercado en el mercado de terapias para enfermedades monogénicas.

¿Qué años cubre este mercado de terapia de enfermedades monogénicas y cuál fue el tamaño del mercado en 2024?

En 2024, el tamaño del mercado de terapias para enfermedades monogénicas se estimó en USD 32.36 mil millones. El informe cubre el tamaño histórico del mercado de terapias para enfermedades monogénicas para los años: 2020, 2021, 2022, 2023 y 2024. El informe también pronostica el tamaño del mercado de terapias para enfermedades monogénicas para los años: 2025, 2026, 2027, 2028, 2029 y 2030.

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Informe sobre el mercado de terapias para enfermedades monogénicas

Estadísticas sobre la cuota de mercado, el tamaño y la tasa de crecimiento de los ingresos de la terapia de enfermedades monogénicas en 2025, creadas por Mordor Intelligence™ Industry Reports. El análisis de la terapia de enfermedades monogénicas incluye una previsión del mercado para el período 2025 a 2030 y una descripción general histórica. Obtenga una muestra de este análisis de la industria como un informe gratuito en formato PDF.

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